PLUS
Στο τέλος της εβδομάδας, ο μικρός Παναγιώτης-Ραφαήλ Γλωσσιώτης, που πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου Ι (SMA I) και κινητοποίησε όλους τους Έλληνες να συγκεντρώσουν χρήματα για τη θεραπεία του, αναμένεται να μεταβεί με τους γονείς του στη Βοστώνη και συγκεκριμένα στο Boston Children’s Hospital.
Την περίφημη θεραπεία Zolgensma στον Παναγιώτη Ραφαήλ θα χορηγήσει ο ομογενής κορυφαίος ιατρός Βασίλειος Δάρρας, με καταγωγή από το χωριό Καστανιά της Σάμου και απόφοιτος της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Αθηνών. Ο Δρ. Δάρρας είναι επικεφαλής του Παιδιατρικού Νευρολογικού Τμήματος του Boston Children’s Hospital και ερευνητής και καθηγητής του πανεπιστημίου του Harvard.
Σύμφωνα με πολλά δημοσιεύματα αμερικανικών εφημερίδων και ιατρικών περιοδικών, ο Δρ Δάρρας θεωρείται επιστημονας παγκοσμίου κύρους. Ανθρωπος φιλικός, προσηνής, ευγενικός, τρέφει μεγάλη αγάπη για την χώρα που τον γέννησε, την Ελλάδα, αλλά και την ιδιαίτερη πατρίδα του τη Σάμο, την οποία επισκέπτεται κάθε καλοκαίρι.
Χωρίς να αναφερθεί στη συγκεκριμένη περίπτωση του Παναγιώτη Ραφαήλ, ο Δρ. Βασίλειος Δάρρας ανέφερε τον τρόπο με τον οποίο χορηγείται η θεραπεία στα παιδιά που πάσχουν από νωτιαία μυϊκή ατροφία.
Δρ. Δάρρας: “‘Ετσι χορηγούμε τη θεραπεία”
Ο Δρ Δάρρας είπε ότι η συνήθης διαδικασία είναι η εξής: «Στην αρχή κάνουμε εξετάσεις για να βεβαιωθούμε ότι δεν υπάρχει κάποιο πρόβλημα με τα διάφορα όργανα και συστήματα του σώματος του παιδιού. Επίσης, εξετάζουμε κάποια αντισώματα εναντίον του ιού ο οποίος χρησιμοποιείται γι’ αυτή τη γονιδιακή θεραπεία».
Ο Δρ Δάρρας εξήγησε πως λειτουργεί το φάρμακο: «Ο ιός λέγεται AAV9 και είναι ο ιός ο οποίος έχει τροποποιηθεί γενετικά για να φέρει αυτό το γονίδιο το οποίο λείπει από το παιδί που λέγεται SMN1 στα κύτταρα του νωτιαίου μυελού. Χρησιμοποιούμε αυτόν τον ιό διότι έχει την τάση να εισέρχεται στα κύτταρα. Ο ιός αυτός δεν προκαλεί κλινική αρρώστια στους ανθρώπους από ό,τι ξέρουμε, παρ’ όλα αυτά πολλοί από εμάς έχουμε προσβληθεί από τον ιό σε κάποιο στάδιο και μπορεί να έχουμε αντισώματα. Εάν το παιδί έχει αντισώματα δημιουργείται πρόβλημα διότι δεν θα μπορέσουμε να κάνουμε τη θεραπεία, εάν ο τίτλος των αντισωμάτων είναι πάρα πολύ ψηλός, αλλά αυτό βέβαια είναι πολύ μικρή πιθανότητα και μέχρι στιγμής δεν είχα κανένα παιδί που είχε αυτό το πρόβλημα».
Είπε ακόμα, πως «εάν όλα πάνε καλά με τις εξετάσεις η θεραπεία χορηγείται μέσα σε μία εβδομάδα, καθώς δεν είναι κάτι το πάρα πολύ δύσκολο». Εξήγησε πως «το φάρμακο αυτό έρχεται με ειδικό τρόπο από την εταιρεία η οποία το παράγει που λέγεται AVEXIS και το δίνουμε ενδοφλεβίως μέσα σε μία με μιάμιση ώρα. Στη συνέχεια, το παιδί παρακολουθείται επί δύο ώρες στη Μονάδα και μετά το στέλνουμε σπίτι με τους γονείς. Ερχονται την επόμενη μέρα να κάνουμε μερικές εξετάσεις για να δούμε ότι όλα έχουν πάει καλά.
Υπάρχει πάντοτε το ενδεχόμενο παρενεργειών και επειδή είναι ιός μπορεί να κάνει κάποια ανοσοβιολογική αντίδραση υπό την έννοια ότι τα ηπατικά ένζυμα του συκωτιού μπορεί να αυξηθούν, παρακολουθούμε τα αιμοπετάλια, τη γενική κατάσταση του αίματος και διάφορες άλλες εξετάσεις. Στη συνέχεια, κάνουμε τις εξετάσεις μία φορά την εβδομάδα για τον επόμενο μήνα για να βεβαιωθούμε ότι δεν υπάρχουν παρενέργειες. Για να προλάβουμε αυτή την ανοσοβιολογική αντίδραση δίνουμε στο παιδί περνιζόνη 24 ώρες πριν τη θεραπεία. Οταν περάσουν δύο με τρεις μήνες, ανάλογα πώς θα είναι τα ηπατικά ένζυμα μειώνουμε τη δόση της περνιζόνης και την σταματούμε».
Στην ερώτηση πού πηγαίνει ο ιός AAV9, ο Δρ Δάρρας είπε, πως «ενδοφλεβίως πηγαίνει σε ολόκληρο το σώμα και στο ήπαρ και σε άλλα όργανα του σώματος, εισέρχεται και στο νευρικό σύστημα στον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό κι έχει την τάση να μπαίνει μέσα στους λεγόμενους κινητικούς νευρώνες του νωτιαίου μυελού».
Δρ. Δάρρας: Τι είναι η νωτιαία μυϊκή ατροφία
Ο γιατρός εξήγησε ότι «η νωτιαία μυϊκή ατροφία είναι μία αρρώστια η οποία επηρεάζει τους κινητικούς νευρώνες του νωτιαίου μυελού, είναι γενετική ασθένεια. Ενας στους πενήντα ανθρώπους στον ελληνικό πληθυσμό είναι φορείς αυτού του γονιδίου, κι όταν και οι δύο γονείς είναι φορείς υπάρχει είκοσι πέντε τοις εκατό πιθανότητα να γεννηθεί ένα παιδάκι με αυτή την ασθένεια». Πρόσθεσε πως «έχει τρεις τύπους, ο τύπος 1 ο οποίος είναι πιο συχνός και πριν την ανακάλυψη αυτού του φαρμάκου τα πιο πολλά παιδιά πέθαιναν στα δύο τους χρόνια περίπου. Ο τύπος 2 είναι ο ενδιάμεσος τύπος, τα παιδιά έχουν την ικανότητα να κάθονται μόνα τους αλλά δεν μπορούν να περπατήσουν. Κι ο τύπος 3 είναι παιδιά που μπορούν και περπατούν, αλλά έχουν μυϊκή αδυναμία».
Δρ. Δάρρας: “Δεν είναι αλήθεια ότι θεραπεύει εντελώς όταν υπάρχουν ήδη συμπτώματα”
Υπήρξαν περιπτώσεις παιδιών που έχουν θεραπευθεί;», τον ρωτήσαμε. Ο Δρ Δάρρας είπε πως «η θεραπεία αυτή όταν εφαρμόζεται σε παιδιά τα οποία έχουν ήδη συμπτώματα δεν μπορεί τελείως να θεραπεύσει αυτή την αρρώστια. Δεν αληθεύει αυτό που λέγεται ότι είναι τελική θεραπεία κ.λπ. Αποσκοπούμε στο να υπάρξει βελτίωση στο παιδί. Για να υπάρξει τελική αποθεραπεία πρέπει να γίνει θεραπεία μέσα σε μερικές εβδομάδες από τη γέννηση του παιδιού, κι αυτό μπορεί να γίνει εδώ στη Βοστώνη, στη Νέα Υόρκη και σε άλλες τρεις – τέσσερις πολιτείες όπου υπάρχει πρόγραμμα ελέγχουν των νεογέννητων».
Υπενθυμίζεται πως για τον Παναγιώτη-Ραφαήλ από τις 27/09/2019 έως τις 31/10/2019 συγκεντρώθηκε το ποσό των 3.681.100,15 ευρώ, μετά από κινητοποίηση όλων των Ελλήνων, ενώ και ο Αρχιεπίσκοπος Αμερικής Ελπιδοφόρος έδειξε ιδιαίτερο ενδιαφέρον επικοινωνώντας με την ελληνική κυβέρνηση, αλλά και με την οικογένεια του Παναγιώτη-Ραφαήλ.
ΠΗΓΗ: iatropedia.gr
